中藥複方用於治療因蛋白質異常聚集所導致之神經退化疾病

中藥為我國固有之文化資產，可透過不同的中藥配伍以適用於各種疾病治療與養生保健。另一方面，神經退化性疾病之發生通常與遺傳及非遺傳之環境因素密切相關，其中由基因突變所導致者，如脊髓小腦萎縮症、漢丁頓氏舞蹈症，以及家族性運動障礙例如α-突觸核蛋白相關之巴金森氏症等，常因異常蛋白質錯誤摺疊、聚集與堆積，進一步引發神經細胞功能失衡與退化，惟目前臨床上仍缺乏具明確療效之治療策略。近期，本所自一系列中藥創新方中篩選出 Q腦一號，發現其於上述遺傳性神經退化疾病之離體外模型中，均能有效抑制因基因突變所引發之異常蛋白質堆積，顯示其具備改善蛋白質恆定失衡之潛力。進一步於活體實驗中，我們證實 Q腦一號可改善小腦萎縮症第二型基因轉殖鼠在轉輪測試中的行為表現，顯示其對運動功能障礙具有保護效果。組織切片免疫組織化學分析及高爾基氏染色結果亦進一步證實，Q腦一號可有效延緩小腦組織萎縮，並保護 Purkinje 細胞，避免其數量下降及細胞形態縮小與萎縮。後續機轉研究顯示，Q腦一號之神經保護作用可能與提升粒線體功能、維持能量代謝穩定，以及促進自噬－溶酶體徑路之正常流暢有關，顯示其有望成為治療遺傳性神經退化疾病之潛力候選方劑。整體而言，Q腦一號兼具機轉基礎、前臨床價值與轉譯潛力，與產業化可能。

以下圖形顯示，Q腦一號對於小腦萎縮症二型基因轉殖鼠(127Q)之行為表現具有提升作用。

以下圖形顯示，Q腦一號對於小腦萎縮症二型基因轉殖鼠(127Q)之小腦組織具有保護作用。